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深圳医生尝试基因编辑治艾滋

发布时间:20-05-16

深圳市医疗╣卫☺☻生科研水平又有了新ↅ的突破。2я5日,深圳市儿童医院新生儿科主任付∴┛雪梅◎的“863”计划课题“CRISPR/Cas9′核●酸酶靶♂向修饰治疗艾滋病”项目正式启动,该项目获得了国家128۩..9万元的课题经费,也是深圳卫生系统首个以课题︰负责人立项的“863”计划课题。据悉,付雪梅的课题将尝试用基因编辑的方式,切断HIV病毒通道来攻克艾滋病治疗这一世界难题。

复制“柏林病人”治愈模式

艾滋病是一个全球重要的▀公共卫生问题。据世界卫生组织201ⓛ4年╞12月公布的数字,艾滋病迄今已造成3900多万例患者死亡。在中国,国家卫计委公布的数据显εїз示,2014年新报告◈艾▉滋病感染者和病人10.4万例,较上年增加14.8%。

虽然全世界众多医学研究人员付出了巨大的努力,但至今尚未研制出根治艾滋病的『特效药物,还没有可用于预防的有效疫苗。

蒂莫西・雷・…布朗,一名居住在德国柏林的美国翻译,是一名艾滋病人同时又是一名急性粒细胞白血病病人。2007年,他的白血病病情恶化,在进行了三个疗程的化疗后,在柏林进行了骨髓移植。结果却出人意料,这次移植同时治愈了布朗的艾滋病,他的体内没有再发现艾滋病病毒,医学界普遍认为Ξ骨髓捐赠者的CCR5基因突变起到了显著作用,因╪为CCR5是艾滋病病毒进入宿主T细胞必需的辅助受体。

付Ц雪梅解释,艾滋病病毒感染后必须与其辅助受体CCR5结合以后,才能进入人体细胞,并进行复制。但是给布朗捐赠的骨髓里有一种罕见的基因突变――delta32突变,导致♦CCRЙ5受体缺失。没有CCR5受体,就意Л味Ⅹ着切断了HIV病毒Σ进入细胞的通道,“病毒进不了细胞里进行复制,很快就⿲被消灭。”付雪梅说,患者移植∑了CCR5受体缺失的骨髓干细胞后,艾滋病功能◎性治§愈了。

付雪梅负责的“86Ψ3”计划课题,就是要尝试复制“柏林病人”蒂莫西・雷・布朗的这一治愈模式,切断HIV病毒进入细胞的通道,尝试在攻克艾滋病治疗难题的道路上取得突破。

尝试用基因编辑切断病毒通道

delta32突变非常罕见,供体非常难找。因此,在临床上,艾滋病患者都不能像“柏林病人”一样移植CCR5受体缺失的干细胞,而↑基因组编辑方法是功能性治愈艾滋病的可能方法。

2013年1月份,美国两个实验室在《Science》杂志发表了基于CRISPR-Cas9技术在细胞系中↹▀进行基因敲除的新方法,该技术与以往的技术不同,是利用靶点特异性的RNA将Cas9|︴()〔〕核酸酶带到基因组上的具体靶点,从而对特定基因位点进行切割导致突变。这项技Ш术已被Science杂志选为2013年度十大科技突д▪破。

付雪梅的这个研究课题,就是要用CRISPR/Cεas9技术对艾滋病患者造血干细胞或T细胞∥的基因组进行*编辑,敲除CCR5,再回输到艾滋病患者身上,以此切断HIV病毒进入细胞的通道。“这项技术有一个核心前提,就是要先做一۩个人源化鼠模型。”付雪梅说,要通过技术处理,在老鼠身上先建立人的免疫系统,提供评估HIV基因治疗有效性及安全性的体内平台。

她的这个项目之所以入选“863↕”计划,正是因为她已经掌握了C☑RISPR-Cas9╦╧技术,并已成功地制作过人源化鼠模型╝,具备完成项目的基础。不过,她也指出,从人源化动物试验到病人的基◤因治疗临床转化还有一些瓶颈问题有待解决,而且还需要不断地实验╥证明是不是对每个艾滋病人都有效果。

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